გენური თერაპია (CAR-T უჯრედები) კიბოს მკურნალობაში
აშშ-ის ჯანმრთელობისა და სოციალური დაცვის დეპარტამენტის საკვები პროდუქტებისა და სამკურნალო პრეპარატების ხარისხის კონტროლის ადმინისტრაცია (FDA – Food and Drug Administration) მიესალმება კიბოს მკურნალობის ახალ კურსს, რომლის დროსაც გამოიყენება პაციენტის სისხლის გენეტიკურად მოდიფიცირებული უჯრედები. ისინი ააქტივებენ პაციენტის იმუნურ სისტემას, რათა ამ უკანასკნელმა აქტიურად გაანადგუროს სიმსივნური უჯრედები.
FDA-ს წარმომადგენლებმა თავის დროზე ეს ისტორიულ მომენტად დაასახელეს და აღნიშნეს, რომ „მედიცინა ახალ დონეებზე გადის!“
მკურნალობის კურსის ღირებულება (კომპანია Nოვარტ-ის მიერ წარმოდგენილი) შეადგენს 475 ათას დოლარს. კურსის დასრულების შემდეგ პაციენტების დაახლოებით 83% განიკურნა სისხლის ერთ-ერთი სახის სიმსივნისგან. ეს „ცოცხალი წამალი“, როგორც მას ექსპერტები უწოდებენ, იწარმოება ინდივიდუალურად თითოეული პაციენტისათვის, ტრადიციული სამკურნალო საშუალებებისგან განსხვავებით.
ტექნოლოგიას ეწოდება CAR-T და მზადდება პაციენტის სისხლისაგან იმუნური სისტემის უჯრედთა გამოყენებით. აღნიშნული უჯრედები თ-ლიმფოციტები გენეტიკურად გადაპროგრამდება კიბოს უჯრედების მოძიება-განადგურებაზე. ამის შემდეგ მოდიფიცირებულ ლიმფოციტებს აბრუნებენ პაციენტის ორგანიზმში, სადაც მათი რაოდენობა სიმსივნურ უჯრედებთან ყოველი შეჯახებისას იზრდება.
მნიშვნელოვანი აღმოჩენა
„პაციენტის საკუთარი უჯრედების გადაპროგრამებით მომაკვდინებელ სენთან ბრძოლაში ჩვენ გავდივართ სამედიცინო ინოვაციების ახალ დონეზე; ახალ ტექნოლოგიებს, როგორებიცაა გენური და უჯრედული თერაპიები, პოტენციურად შეუძლია ძირეულად შეცვალოს მედიცინა და არა მხოლოდ პაციენტთა მკურნალობის შესაძლებლობა შექმნას, არამედ უიმედო პათოლოგიებისგან სრულად განკურნების საოცარი შედეგები აჩვენოს!“ – აცხადებს „ამერიკული რეგულატორის“ წარმომადგენელი – სკოტ გოტლიბი.
პრეპარატი, სახელწოდებით „კიმრაია“, მოქმედებს მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკოზის საწინააღმდეგოდ. პაციენტთა უმრავლესობა უკეთ ხდება მკურნალობის სტანდარტული მეთოდების გამოყენების შემდეგ. „კიმრაიას“ იყენებენ იმ შემთხვევაში, თუ ტრადიციული მეთოდები შედეგს ვერ გამოიღებს.
დოქტორი სტეფან გრაპი, რომელმაც პირველმა გამოიყენა CAR-T-თერაპია ფილადელფიის ბავშვთა კლინიკაში, ამას უდიდეს აღმოჩენას უწოდებს. „ასეთი შედეგები ჯერ არ გვინახავს – პირველი პაციენტის (რომელზეც გამოსცადეს მეთოდი) სიცოცხლე ბეწვზე ეკიდა, დღეს ის ცოცხალია, 5 წელი გავიდა და ის გამოჯანმრთელდა“.
CAR-T-თერაპიაგავლილი 63 პაციენტიდან 83%-მა სამი თვის განმავლობაში სრული რემისიის სტადიას მიაღწია. მეცნიერები ჯერ კიდევ აგროვებენ მონაცემებს ახალი თერაპიის მოქმედებისა და შედეგების ვადებზე.
ისიც უნდა აღინიშნოს, რომ მკურნალობა გარკვეულ რისკებს უკავშირდება. ერთ-ერთი შესაძლო გვერდითი ეფექტი – ციტოკინების გადმოსროლის სასიკვდილოდ საშიში სინდრომია, რომელიც შესაძლოა ორგანიზმში CAR-T-უჯრედების სწრაფად გავრცელების გამო განვითარდეს. ამ პროცესის კონტროლი მედიკამენტების საშუალებითაა შესაძლებელი.
ახალი ეპოქა
CAR-T-ტექნოლოგიის პოტენციალი სცილდება ერთი სახის სიმსივნის მკურნალობის ჩარჩოებს.
პროფესორი დევიდ მალონი, უჯრედული იმუნოთერაპიის განყოფილების ხელმძღვანელი, სიმსივნურ დაავადებათა ფრედ ჰატჩინსონის სახელობის კვლევის ცენტრიდან, „ამერიკული რეგულატორის“ გადაწყვეტილებას ეპოქალურ მომენტს უწოდებს: „ეს არის იმუნოთერაპიის ბაზაზე ჩამოყალიბებული კიბოს მკურნალობის ახალი ტექნოლოგია. ჯერჯერობით CAR-T-თერაპია თავს ყველაზე უკეთ სისხლის სიმსივნეებთან ბრძოლაში ავლენს, რადგან ე.წ. სოლიდური სიმსივნეების, მაგალითად, ფილტვის კიბოსა და მელანომის, მკურნალობაში განსაკუთრებული შედეგები ვერ მივიღეთ.
პროფესორი პარკას სატავნი – კოლუმბიის უნივერსიტეტის პედიატრ-ონკოლოგი – აღნიშნავს, რომ ახალი მეთოდის შედეგები არც ისე სახარბიელოა ლიმფობლასტური ლეიკოზების შემთხვევაში, თუმცა იმედოვნებს, რომ მეთოდი სულ უფრო მეტად დაიხვეწება და კარგ შედეგებს აჩვენებს.
ფაქტია, რომ იმუნური სისტემის „თანადგომა“ უკვე გახდა სიმსივნის თანამედროვე მკურნალობის საფუძველი. პრეპარატების მთელი არსენალი, რომელიც უზრუნველყოფს იმუნური სისტემის „გამოთავისუფლებას“ სიმსივნურ უჯრედებთნ საბრძოლველად, უკვე მთელ მსოფლიოში გამოიყენება. CAR-T-ტექნოლოგია კი სულ უფრო მეტად იხვეწება, მიუხედავად იმისა, რომ ის ჯერ კიდევ განვითარების პირველ ეტაპზეა.