ახალი გენური თერაპია „ცუდი“ ქოლესტერინის შესამცირებლად - მკურნალი.გე

ენციკლოპედიაგამომთვლელებიფიტნესიმერკის ცნობარიმთავარიკლინიკებიექიმებიჟურნალი მკურნალისიახლეებიქალიმამაკაციპედიატრიასტომატოლოგიაფიტოთერაპიაალერგოლოგიადიეტოლოგიანარკოლოგიაკანი, კუნთები, ძვლებიქირურგიაფსიქონევროლოგიაონკოლოგიაკოსმეტოლოგიადაავადებები, მკურნალობაპროფილაქტიკაექიმები ხუმრობენსხვადასხვაორსულობარჩევებიგინეკოლოგიაუროლოგიაანდროლოგიარჩევებიბავშვის კვებაფიზიკური განვითარებაბავშვთა ინფექციებიბავშვის აღზრდამკურნალობასამკურნალო წერილებიხალხური საშუალებებისამკურნალო მცენარეებიდერმატოლოგიარევმატოლოგიაორთოპედიატრავმატოლოგიაზოგადი ქირურგიაესთეტიკური ქირურგიაფსიქოლოგიანევროლოგიაფსიქიატრიაყელი, ყური, ცხვირითვალიკარდიოლოგიაკარდიოქირურგიაანგიოლოგიაჰემატოლოგიანეფროლოგიასექსოლოგიაპულმონოლოგიაფტიზიატრიაჰეპატოლოგიაგასტროენტეროლოგიაპროქტოლოგიაინფექციურინივთიერებათა ცვლაფიტნესი და სპორტიმასაჟიკურორტოლოგიასხეულის ჰიგიენაფარმაკოლოგიამედიცინის ისტორიაგენეტიკავეტერინარიამცენარეთა მოვლადიასახლისის კუთხემედიცინა და რელიგიარჩევებიეკოლოგიასოციალურიპარაზიტოლოგიაპლასტიკური ქირურგიარჩევები მშობლებსსინდრომიენდოკრინოლოგიასამედიცინო ტესტიტოქსიკოლოგიამკურნალობის მეთოდებიბავშვის ფსიქოლოგიაანესთეზიოლოგიაპირველი დახმარებადიაგნოსტიკაბალნეოლოგიააღდგენითი თერაპიასამედიცინო ენციკლოპედიასანდო რჩევები

გენური რედაქტირების პერსპექტიული თერაპია „ცუდ“ ქოლესტერინს ამცირებს

მკურნალობა ჩატარდა კლინიკური კვლევის ფარგლებში, რომელშიც ლონდონის საუნივერსიტეტო კოლეჯის (UCL) მეცნიერები მონაწილეობდნენ.

კვლევის პირველადი შედეგები ხაზს უსვამს ამ თერაპიის, როგორც მაღალი ქოლესტერინის ერთჯერადი მკურნალობის პოტენციალს. ამ ინოვაციამ შესაძლოა აღმოფხვრას გულის დაავადებების რისკის შესამცირებლად მედიკამენტების ყოველდღიური და რეგულარული მიღების აუცილებლობა.

ადრეული ფაზის კლინიკური კვლევის შედეგები ავტორიტეტულ სამედიცინო გამოცემაში — New England Journal of Medicine გამოქვეყნდა.

პრობლემის არსი: რატომ არის მნიშვნელოვანი ახალი თერაპია?

მიოკარდიუმის ინფარქტი და ინსულტი სიკვდილიანობის ერთ-ერთი მთავარი მიზეზია. ხშირად ეს გამოწვეულია დაბალი სიმკვრივის ლიპოპროტეინების (LDL) — ე.წ. „ცუდი“ ქოლესტერინის — მაღალი დონით. სამედიცინო მტკიცებულებები ცალსახად აჩვენებს, რომ LDL ქოლესტერინის ხანგრძლივად შემცირება ამ რისკებს საგრძნობლად აქვეითებს.

დღეისათვის მილიონობით ადამიანი იღებს ქოლესტერინის დამწევ მედიკამენტებს (მაგალითად, სტატინებს), თუმცა ყოველდღიური აბების ან რეგულარული ინექციების რეჟიმის დაცვა ხშირად რთულია. პაციენტების თითქმის ნახევარი, სხვადასხვა მიზეზის გამო, მკურნალობის დაწყებიდან ერთ წელიწადში წყვეტს მედიკამენტების მიღებას — ნაწილისთვის წლების განმავლობაში ყოველდღიურად აბების სმაა რთული, ნაწილს კი გვერდითი მოვლენები აწუხებს.

როგორ მუშაობს თერაპია (VERVE-102)?

ახალი თერაპია, სახელწოდებით VERVE-102, კეთდება ერთჯერადი ინფუზიის სახით. ის იყენებს გენის რედაქტირებას იმ გენის „გამოსართველად“ (დასაბლოკად), რომელიც ღვიძლს ცილა PCSK9-ის გამომუშავებას ავალებს.

ჩვეულებრივ, ეს ცილა ხელს უშლის ორგანიზმს სისხლში მოცირკულირე LDL ქოლესტერინისგან გათავისუფლებაში. ადამიანებს, რომლებიც ამ გენის ბუნებრივად არააქტიური (მუტირებული) ვერსიით იბადებიან, მთელი ცხოვრების განმავლობაში ძალიან დაბალი ქოლესტერინი და გულ-სისხლძარღვთა დაავადებების გაცილებით დაბალი რისკი აქვთ. თერაპიის მიზანი სწორედ ამ ბუნებრივი დამცველობითი მექანიზმის კოპირებაა ერთი პროცედურის საშუალებით.

კვლევის შედეგები

კლინიკური კვლევის (ფაზა 1b) მიზანი პაციენტთა მცირე ჯგუფში პრეპარატის უსაფრთხოების შეფასება იყო. კვლევის ფარგლებში ახალი მედიკამენტი მიეცა 35 ზრდასრულს, რომლებსაც აღენიშნებოდათ:

  • ძალიან მაღალი ქოლესტერინის მემკვიდრეობითი ფორმა (ჰეტეროზიგოტური ოჯახური ჰიპერქოლესტერინემია) ან

  • კორონარული არტერიების დაავადება, რომელიც ჩვეულებრივზე ახალგაზრდა ასაკში დაუდგინდათ (ნაადრევი კორონარული არტერიის დაავადება).

მაქსიმალური დოზის გამოყენებისას თერაპიამ LDL ქოლესტერინი 62%-მდე შეამცირა. ზოგიერთ მონაწილეზე დაკვირვება 18 თვის განმავლობაში მიმდინარეობდა და ეფექტი სტაბილურად შენარჩუნდა. უმაღლეს დოზასთან დაკავშირებული სერიოზული გვერდითი მოვლენები არ დაფიქსირებულა. პაციენტთა მცირე ნაწილს აღენიშნებოდა მსუბუქი რეაქცია ინფუზიაზე და მცირე, დროებითი ცვლილებები ღვიძლის ფუნქციურ სინჯებში.

„ჯერ კიდევ ადრეული ეტაპია, თუმცა ეს უკიდურესად საინტერესო და მნიშვნელოვანი მიღწევაა. ეს შედეგები აჩვენებს, რომ ტექნოლოგია მუშაობს, უსაფრთხოა და ეხმარება ქოლესტერინის იმ დონემდე შემცირებაში, რასაც ჩვენს ხელთ არსებული ტრადიციული მედიკამენტებით ვაღწევთ. ამ თერაპიას აქვს პოტენციალი, დანერგოს „ერთხელ და სამუდამოდ“ მიდგომა, რაც გრძელვადიან პერსპექტივაში მიოკარდიუმის ინფარქტისა და ინსულტის პრევენციის კუთხით რადიკალური გარდატეხა იქნება.“ - პროფესორი რიაზ პატელი, UCL-ის გულ-სისხლძარღვთა მეცნიერების ინსტიტუტის კლინიკური აკადემიკოსი და კვლევის ხელმძღვანელი.

კლინიკური კვლევა გრძელდება და უკვე დაგეგმილია უფრო მასშტაბური კვლევების დაწყება. მიგნებები 25 მაისს, ათენში, ევროპის ათეროსკლეროზის საზოგადოების კონგრესზე იქნა წარდგენილი. კვლევას სპონსორობას უწევს კომპანია Verve Therapeutics (რომელიც ფარმაცევტული გიგანტის, Eli Lilly-ს მფლობელობაშია).