პარკინსონის დაავადების მკურნალობის ახალ მეთოდებს ეძებენ - იმედის ჰორიზონტები
ის გამოწვეულია დოფამინის წარმომქმნელი ნეირონების დაღუპვით თავის ტვინის იმ უბნებში (შავი სუბსტანცია), რომლებიც აკონტროლებენ მოძრაობას. დაავადების ძირითადი სიმპტომებია ტრემორი (კანკალი) მოსვენებულ მდგომარეობაში, მოძრაობის შენელება (ბრადიკინეზია), კუნთების რიგიდობა (გაშეშება) და წონასწორობის დარღვევა.
მიუხედავად იმისა, რომ დღესდღეობით არსებული სამკურნალო საშუალებები, განსაკუთრებით ლევოდოპა და დოფამინის აგონისტები, მნიშვნელოვნად ამსუბუქებს სიმპტომებს, დაავადების პროგრესირებას ისინი ვერ აჩერებენ. სწორედ ამიტომ, მთელ მსოფლიოში მეცნიერები აქტიურად ეძებენ არა მხოლოდ სიმპტომური მკურნალობის, არამედ დაავადების შემაჩერებელ ან შემცვლელ (ნეიროპროტექტორულ) მეთოდებს.
პერსპექტიული კვლევის მიმართულებები
პარკინსონის დაავადების კვლევებში რამდენიმე ძირითადი მიმართულება გამოიკვეთა, რომლებსაც უდიდესი პერსპექტივა აქვს:
1. უჯრედული თერაპია (ღეროვანი უჯრედები)
ეს მიმართულება მიზნად ისახავს თავის ტვინში დაღუპული დოფამინის წარმომქმნელი ნეირონების ჩანაცვლებას.
-
ავტოლოგიური iPSC-ები (ინდუცირებული პლურიპოტენტური ღეროვანი უჯრედები): ეს ყველაზე პერსპექტიული მეთოდია - პაციენტის კანის ან სისხლის უჯრედები გარდაიქმნება ღეროვან უჯრედებად, შემდეგ კი - ახალ, ჯანმრთელ დოფამინის ნეირონებად. ეს ახალი ნეირონები ტვინის დაზიანებულ უბანში გადაინერგება. მეთოდის უპირატესობა ის არის, რომ რადგან უჯრედები თავად პაციენტს ეკუთვნის, უარყოფის რისკი მინიმალურია და არ არის საჭირო იმუნოსუპრესიული მედიკამენტების მიღება. ამ მიმართულებით მიმდინარეობს კლინიკური კვლევები, რომელიც საწყის ეტაპზე დამაიმედებელ შედეგებს აჩვენებს.
2. გენური თერაპია
გენური თერაპია არის მკურნალობის სტრატეგია, რომელიც დაავადებას გენეტიკურ დონეზე ებრძვის. ის მიზნად ისახავს დაზიანებულ უბანში სპეციფიკური გენების მიწოდებას, რომლებსაც შეუძლიათ ნეირონების დაცვა ან დოფამინის წარმოების გაუმჯობესება.
-
ნეიროტროფული ფაქტორები (GDNF): კვლევები მიმდინარეობს გენის შეყვანაზე (ჩვეულებრივ, უსაფრთხო ვირუსული ვექტორის გამოყენებით), რომელიც აკოდირებს ნეიროტროფულ ფაქტორებს (მაგ., GDNF - გლიური უჯრედის ხაზის წარმოშობის ნეიროტროფული ფაქტორი). ეს ფაქტორები ხელს უწყობს ნეირონების ზრდასა და გადარჩენას. მათი პირდაპირ ტვინში მიწოდება მიზნად ისახავს დაავადების პროგრესირების შენელებას ან შეჩერებას.
3. მიზანმიმართული მედიკამენტები (დაავადების მოდიფიცირება)
არსებული მედიკამენტები ძირითადად სიმპტომებს ამსუბუქებს. ახალი კვლევები კი ფოკუსირებულია მოლეკულებზე, რომლებმაც შეიძლება შეაჩერონ ან შეანელონ დაავადების ძირითადი პათოლოგიური პროცესები.
-
ალფა-სინუკლეინის დამიზნება: პარკინსონის დაავადებისთვის დამახასიათებელია ცილა ალფა-სინუკლეინის პათოლოგიური დაგროვება (ე.წ. ლევის სხეულები). მიმდინარეობს კლინიკური კვლევები მედიკამენტებზე (მაგალითად, ანტისხეულები ან ვაქცინები), რომლებიც მიზნად ისახავს ამ ტოქსიკური გროვების გაწმენდას ან მათი გავრცელების შეჩერებას.
-
რეპურპოზირებული მედიკამენტები: დიდი ყურადღება ეთმობა უკვე დამტკიცებულ პრეპარატებს, რომლებიც სხვა დაავადებებისთვის გამოიყენება, მაგრამ შეიძლება აღმოჩნდეს ნეიროპროტექტორული ეფექტის მქონე. მაგალითად, ზოგიერთი დიაბეტის სამკურნალო საშუალება (როგორიცაა ეგზენატიდი), ან წნევის დამწევი საშუალებები (მაგ., ტელმისარტანი) ან თუნდაც ხველის წამალი (ამბროქსოლი, რომელიც ზრდის GCase ფერმენტის აქტივობას და ხელს უწყობს ტოქსიკური სინუკლეინის გაწმენდას), განიხილება დაავადების მოდიფიცირების პოტენციური კანდიდატებად.
4. ტექნოლოგიური მიღწევები
-
ტვინის ღრმა ადაპტური სტიმულაცია (aDBS): მიუხედავად იმისა, რომ ტვინის ღრმა სტიმულაცია (DBS) უკვე დადგენილი მკურნალობის მეთოდია, მისი ახალი, ადაპტური ვერსიები უფრო დახვეწილი და ეფექტურია. aDBS მოწყობილობა მუდმივად აკონტროლებს ტვინის აქტივობას და ელექტრულ იმპულსებს მხოლოდ მაშინ გადასცემს, როცა სიმპტომების გამოვლენის ნიშნებს აღმოაჩენს. ეს უზრუნველყოფს სიმპტომების უფრო ზუსტ კონტროლს და ამცირებს გვერდით მოვლენებს.
-
წამლების მიწოდების ახალი სისტემები: ვითარდება უკვე არსებული მედიკამენტების (მაგ., ლევოდოპა/კარბიდოპა) მიწოდების ახალი, უწყვეტი მეთოდები (მაგალითად, კანქვეშა ინფუზია ან ხანგრძლივი მოქმედების ინექციები), რაც ხელს უწყობს სისხლში პრეპარატის სტაბილური დონის შენარჩუნებას და მოძრაობითი რყევების შემცირებას.
პარკინსონის დაავადების კვლევების სფერო სწრაფად ვითარდება. ახალი მიდგომები, როგორიცაა უჯრედული და გენური თერაპია, ალფა-სინუკლეინის დამიზნება და ტექნოლოგიური ინოვაციები, დიდ იმედს აჩენს. მიუხედავად იმისა, რომ სრულფასოვანი განკურნების აღმოჩენამდე ჯერ კიდევ დიდი გზაა გასავლელი, მიმდინარე კლინიკური კვლევები ადასტურებს, რომ მკურნალობის ახალი, უფრო ეფექტური და დაავადების პროგრესირების შემაჩერებელი მეთოდები რეალური პერსპექტივაა.
სიახლეთა დანერგვის მოსალოდნელი სავარაუდო ვადები პრაქტიკაში
| სიახლის ტიპი | მოლოდინის პერიოდი | კომენტარი |
| გაუმჯობესებული სიმპტომური მკურნალობა (ინფუზიის სისტემები, aDBS) | 1 - 4 წელი | რეალური, უახლოესი მიღწევები, რომლებიც აუმჯობესებს ცხოვრების ხარისხს. |
| დაავადების შემცვლელი წამლები (რეპურპოზირებული მედიკამენტები) | 3 - 7 წელი | ყველაზე ოპტიმისტური სცენარი ნეიროპროტექციისთვის. |
| რადიკალური მკურნალობა (გენური/უჯრედული თერაპია) | 5 - 10+ წელი | რჩება გრძელვადიან პერსპექტივად, მაგრამ აქვს განკურნების პოტენციალი. |