გენური თერაპია უსინათლო ადამიანებს მხედველობის დაბრუნებაში ეხმარება
პირველად ექიმებმა გენური თერაპია მხედველობის ნაწილობრივი აღდგენის მიზნით გამოიყენეს.
პაციენტს, რომელსაც პიგმენტური რეტინიტის (ბადურისა და პიგმენტური შრის დეგენერაცია) შედეგად ჰქონდა მხედველობა დაკარგული, ჩაუტარდა ოპერაცია.
ექიმთა ჯგუფმა პაციენტის ბადურის განგლიური უჯრედები გენეტიკურად შეცვალეს. შედეგად, ის სინათლის მიმართ მგრძნობიარე გახდა.
ოპერაციის შემდეგ 58 წლის მამაკაცმა, სპეციალური სათვალეების დახმარებით, სრული სიბრმავის შემდეგ შეძლო ქუჩის გადასასვლელი ზოლების, მინის ტუმბოების, პატარა ყუთისა და მსგავსი ნივთების დანახვა.
მამაკაცს 7 თვის შემდეგ მხედველობის გაუმჯობესება აღენიშნებოდა.
თუმცა, აღნიშნული ოპერაცია სახის ამოცნობისა და გარჩევადობის საშუალებას არ იძლევა.
როგორც აღნიშნეს, ოპერაცია ბადურის დაზიანების მქონე პაციენტთა სრულ სპექტრზე დადებითად მოქმედებს.“ეს პატარა ნაბიჯია, თუმცა უდიდესი მიღწევა ჩვენი პაციენტებისთვის“.
ჯერჯერობით, მხოლოდ ერთი პაციენტია, ვინც ჩაიტარა ოპერაცია. საჭიროა მეტი შედეგი.
რა არის გენური თერაპია?
გენური თერაპია განისაზღვრება როგორც ნებისმიერი მკურნალობა, რომელიც გენის ფუნქციას ცვლის.
თუმცა, ხშირად, გენურ თერაპიად მიიჩნევენ ნორმალური გენის ჩასმას სპეციფიკური გენეტიკური აშლილობის მქონე ადამიანის უჯრედში, რომელსაც ასეთი ნორმალური გენი არ აქვს (მკურნალობა გენის ჩასმით).
ნორმალური გენების დამზადება შესაძლებელია პოლიმერაზული ჯაჭვური რეაქციის (PCR) გამოყენებით ნორმალური დეზოქსირიბონუკლეინის მჟავასაგან (დნმ), რომელიც სხვა პირისაგან (დონორისაგან) არის აღებული.
ამჟამად, მოსალოდნელია, რომ გენის ჩასმით მკურნალობა ყველაზე ეფექტიანი იქნება ერთგენიანი პათოლოგიების (როგორიცაა ცისტური ფიბროზი) პრევენციისა თუ მკურნალობისათვის.