აშშ-ში დიუშენის მიოდისტროფიის სამკურნალო პირველი წამალი აღიარეს
ასეთი პაციენტები კი დაავადებულთა დაახლოებით 13 %-ია.
როგორც წესი, დიუშენის მიოდისტროფიის სიმპტომთა გამოვლენა პირველად 3-5 წლის ასაკში ხდება. ბიჭები გოგონებთან შედარებით უფრო ხშირად ავადდებიან. დაავადებულთა უმრავლესობა 20-დან 30 წლის ასაკში იღუპება. სპეციალისტთა დაკვირვებით, კლინიკური გამოცდის ფონზე ზოგიერთ მოხალისეს, რომელიც Exondys 51 ინექციებს იკეთებდა, დისტროფინის დონე რამდენადმე გაეზარდა.
მთლიანობაში ახალი პრეპარატის შესახებ ძალიან ბევრი რამ ჯერ კიდევ უცნობია. მიუხედავად ამისა, აშშ-ში მედიკამენტებისა და საკვები პროდუქტების ხარისხზე სანიტარული კონტროლის სააგენტომ გადაწყვიტა, აღიაროს აღნიშნული პრეპარატი, რადგანაც დაავადება ნაადრევ სიკვდილს იწვევს და მკურნალობის სხვა მეთოდი კი არ არსებობს. მედიკამენტს, ცხადია, აქვს გარკვეული გვერდითი მოვლენები. მათგან ყველაზე გავრცელებულია წონასწორობის დარღვევა და ღებინება. კლინიკური კვლევები გრძელდება.
თინათინ გოცაძე